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近日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見病治療藥品醫療器械一系列鼓勵政策，如可附帶條件批準上市等。

業界認為，罕見病缺藥問題涉及面廣，政府、企業、公益界等多方合作仍需加強，才能讓罕見病治療可及。

北京中醫藥大學法律系副教授鄧勇指出，《意見》只是部門的規范性文件，位階較低，立法部門需加快后續法律的立、改、廢工作，創新藥的監管、審評審批才能真正做到有法可依。

新藥上市晚歐美5-7年，海外代購現象嚴重

國家食藥監總局副局長吳湞10月9日解讀《意見》時指出，2001年-2016年美國共有433個新藥批準上市，其中只有133個在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個典型新藥比歐美晚5-7年。另有數據顯示，1973年到1983年十年的時間，美國只有10個罕見病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個罕見病藥物上市。

罕見病患者群體的治療現狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見病患者最后的希望，由于病因相對復雜及企業研發乏力、境外藥國內上市時間漫長等因素，大多數罕見病患者無藥可用。

“國外罕見病創新藥物進入中國時間長，而我國藥物醫療器械的創新性研發又比較落后，罕見病藥物既貴且缺。”罕見病發展中心主任黃如方指出，治療罕見病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內上市，盡管存在較大風險，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因為藥價昂貴而望藥興嘆。新京報記者了解到，此前曾有不少跨國企業用慈善贈藥的方式將藥品引入中國，但往往因為長久虧損而退市。

縮短臨床降成本，讓罕見病新藥盡快上市

此次出臺的《意見》特別提到：“罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業應制定風險管控計劃，按要求開展研究。”

“這樣可以縮短臨床試驗和審批時間，讓新藥好藥盡快上市。”吳湞指出，推出一些優先審批、加快審批的措施，通過這些來降低研發成本，有利于降低新藥上市價格，更好地實現藥品的可及性。

其實，對罕見病藥物開通“綠色通道”，在《意見》發布前就已有先例。

作為國內首個獲批治療復發或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的罕見病藥物，微芯生物研發的西達本胺就獲得了有條件上市。“假若早期臨床試驗發現患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話，不僅患者可以得到早日治療，企業也能更快地獲得回報。”微芯生物總裁兼首席科學館魯先平介紹，國家食藥監總局當年正是參照了國外罕見病臨床開發，批準西達本胺在中國進行了以上市為目的注冊性II臨床研究。此后還給予了優先和特殊審評通道，縮短了西達本胺臨床研究時間，加速了其上市速度。